Ciência, Mundo Estranho, Saúde

Como é feita a terapia genética?

É a tentativa de curar uma doença genética substituindo o DNA defeituoso que a causa.

Por Tiago Cordeiro
Atualizado em 22 fev 2024, 10h29 - Publicado em 1 fev 2016, 15h40

ILUSTRA Maíra Valentim

É a tentativa de curar uma doença genética substituindo o DNA defeituoso que a causa. Para isso, utilizam-se vírus modificados, capazes de invadir o núcleo das células problemáticas e “reprogramá-las”. Quando surgiu, há cerca de 40 anos, esse tipo de tratamento médico parecia coisa de ficção científica – e houve tantas dificuldades para desenvolvê-lo que, de fato, quase não saiu do papel. Mas, na última década, começaram a surgir resultados promissores, especialmente em casos de doenças raras, provocadas pela mutação de um único gene.

1. Células do órgão em que a doença está instalada são extraídas e analisadas. Com o conhecimento atual do código genético humano, é possível comparar o DNA das células que estão funcionando mal com o de pessoas saudáveis. Identificado o problema, células sadias são retiradas (do mesmo paciente ou de outra pessoa) para serem multiplicadas em laboratório

2. Com as células saudáveis, os médicos têm acesso à sequência genética correta que deverá fazer o organismo voltar a funcionar normalmente. O passo seguinte é injetar esse material na área doente. Para isso, é preciso induzir o corpo humano a aceitar um corpo estranho invadindo seus próprios órgãos, um desafio que paralisou as pesquisas por muitos anos

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3. Os cientistas tentaram criar, do zero, um organismo capaz de invadir células. Mais recentemente, eles perceberam que podiam usar vírus, seres especializados em driblar nossas defesas. Os preferidos são o adenovírus e o da herpes. Mas sua carga genética”maligna” é retirada e substituída pelo DNA “curador”, desenvolvido em laboratório. (Em uma variação menos comum, as células são corrigidas em laboratório e transplantadas direto no paciente, dispensando o vírus)

4. Os vírus são injetados no corpo do doente, geralmente direto na área em que ele tem o problema. Para tratamentos oculares, por exemplo, é preciso inserir a agulha por dentro do olho. Alguns órgãos aceitam os organismos com medicamentos melhor do que outros: o cérebro ou a bexiga, por exemplo, são mais suscetíveis do que o fígado, que é bem blindado

5. Os vírus invadem as membranas das células doentes, atacam seu núcleo e dão início a uma reação, que combina o DNA original com a carga genéticacorretora. Se tudo deu certo, a célula agora vai funcionar corretamente. (Nos anos 1990, em alguns casos, o tratamento provocou mutações cancerígenas mortais, mas desde então o nível de segurança aumentou)

6. A célula começa a se multiplicar, numa reação em cadeia que tem a tendência de dominar o órgão doente com novos componentes, agora saudáveis. Se antes, por exemplo, ela não conseguia produzir uma proteína importantíssima, agora já é capaz. Assim os sintomas provocados pela ausência dessa proteína vão regredindo e o paciente é curado

7. Como a maior parte dos tipos de células humanas tem vida curta, é preciso continuar o tratamento à base de injeções por muitos anos. Para piorar, a terapia genética é cara. O processo completo com o único remédio desse tipo já disponível no mercado europeu, o Glybera (para tratar a deficiência da lipoproteína lípase), custa aproximadamente 1 milhão de euros

RESULTADOS CONCRETOS…

Problemas que já podem ser tratados

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– Alguns tipos de cegueira, como a coroideremia e a amaurose congênita de Leber

– Deficiência da lipoproteína lípase, que provoca uma doença grave no pâncreas

– Leucemia linfoide

– Fibrose cística

… E FUTURAS POSSIBILIDADES

Doenças que estão na mira da terapia genética

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– Mal de Parkinson

– Hemofilia