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A CRISPR é usada pela primeira vez em seres humanos para reverter cegueira

Cientistas saberão dentro de um mês se a técnica de edição genética conseguiu restaurar a visão do paciente, que sofre de uma doença rara.

Dentre as diversas ferramentas de edição genética que existem, a CRISPR desponta como a opção mais promissora. Basicamente, o que ela faz é localizar e editar um trecho específico do DNA com alta precisão. É como se cientistas conseguissem fazer um Ctrl+C e Ctrl+V num pedaço de material genético, recortando os trechos que interessam e/ou introduzindo novos no lugar – e, assim, reescrever a sequência de letrinhas que forma o código genético. Você pode entender seu funcionamento mais à fundo neste texto da SUPER.

A tecnologia abre precedentes para uma série de aplicações, e vem servindo em testes para o tratamento de doenças. Cientistas já usaram CRISPR para eliminar tumores e doenças do sangue em células humanas – que, depois de “consertadas”, eram devolvidas ao corpo do paciente. Ao final de 2018, a ferramenta também viabilizou um procedimento controverso, que resultou na criação dos primeiros bebês geneticamente modificados.

Agora, uma nova pesquisa usou CRISPR pela primeira vez no interior de um humano, em uma “cirurgia” corretiva para tratar uma forma rara de cegueira. O procedimento aconteceu na Universidade de Oregon, nos Estados Unidos, e foi financiado pelas empresas de biotecnologia Editas Medicine e Allergen. A notícia veio à público na última quarta-feira (4), mas os cientistas envolvidos no procedimento não divulgaram quando ela aconteceu.

Tudo o que se sabe é que o procedimento envolveu um paciente idoso do estado americano do Oregon, diagnosticado com amaurose congênita de Leber. A doença é causada por uma mutação genética que inibe a produção de uma proteína responsável por converter a luz em sinais elétricos no cérebro. Isso faz com que pessoas nasçam enxergando pouco e sofram de perda progressiva de visão.

A cirurgia durou cerca de uma hora. O que os cientistas fizeram foi injetar atrás da retina, com a ajuda de um caninho com a grossura de um fio de cabelo, pequenas gotículas microscópicas. Essa solução transporta um vírus inofensivo, que possui as instruções para levar a ferramenta CRISPR ao interior das células do olho. Assim, ela conseguia acessar trechos específicos do DNA das células onde há a mutação para a cegueira, e cortar fora o pedaço comprometido.

Após a retirada do trecho mutado, a expectativa é que o DNA se reconecte. Assim, o gene volta a produzir a proteína que deveria – e as células oculares começam a converter a luz em sinapses de novo, devolvendo a visão ao paciente.

Será preciso esperar um mês até que se descubra se o procedimento está funcionando – e pelo menos dois meses para entender se ele foi capaz de restaurar a visão do voluntário, ainda que parcialmente. Caso o resultado seja positivo, pesquisadores pretendem fazer novos testes, agora em um grupo de 18 crianças e adultos.