Novo remédio vai custar US$ 2,8 milhões a dose

Ele se chama Zynteglo, foi desenvolvido pelo laboratório americano Bluebird Bio e está sendo lançado nos EUA por US$ 2,8 milhões a dose (superando o Zolgensma, da Novartis, que custa US$ 2,1 milhões e era o mais caro até então).

O novo medicamento trata a talassemia beta, uma doença genética rara que provoca falta de hemoglobina no sangue e anemia severa – ela exige que o paciente receba transfusões de sangue a cada 2 ou 4 semanas, durante toda a vida.

O Zynteglo é feito com células da medula óssea do próprio paciente. Nas pessoas que sofrem de talassemia, essas células têm um defeito em um gene chamado HBB.

O laboratório insere uma versão corrigida, e funcional, desse gene nas células. Com isso, elas se tornam capazes de produzir beta globina, a matéria-prima da hemoglobina.

As células são reinjetadas no paciente, e curam a doença: segundo a FDA, 89% dos pacientes tratados com o remédio não precisaram mais de transfusões. Mesmo assim, o preço altíssimo causou espanto nos EUA.

O Bluebird se defendeu dizendo que os americanos com talassemia beta gastam até US$ 6,4 milhões com transfusões durante a vida – ou seja, o Zynteglo acaba sendo mais barato.