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Cientistas vão tentar editar um gene dentro do corpo do paciente

A aposta é curar pessoas com problemas hereditários injetando pequenos "editores de DNA" em seu sangue. E o 1º teste já foi feito

Um exército microscópico de genes saudáveis é injetado no sangue de um paciente com um problema hereditário até então considerado incurável. Esses genes vão acompanhados de um bisturi em escala molecular – uma espécie de cirurgião minúsculo, que vai tirar o pedaço do DNA que veio com defeito de fábrica e substituí-lo por um outro, novinho em folha. Célula por célula, até que um órgão inteiro seja remendado.

Parece Blade Runner. Mas é só ciência do século 21. “Nós abrimos seu DNA, inserimos um gene e costuramos tudo de volta no lugar. É instantâneo, ele se torna parte do material genético e fica lá pelo resto de sua vida”, explicou ao The Guardian Sandy Macrae, presidente da Sangamo Therapeutics – a empresa privada da Califórnia que está testando a terapia pioneira.

O primeiro teste foi feito na última segunda-feira (13) em Oakland, na Califórnia. O paciente é Brian Madeux, de 44 anos, que tem Síndrome de Hunter. A doença metabólica, extremamente rara, impede a produção de uma enzima chamada Iduronato-2-sulfatase (I2S). No mundo, há menos de 10 mil pessoas com o problema – a maior parte delas morre ainda na infância. Os sobreviventes são vítimas frequentes de infecções nos ouvidos e no trato respiratório, e convivem com problemas cardíacos e má-formações nos ossos e nas juntas. Além disso, compartilham traços físicos característicos, como testa e abdômen maiores e nariz achatado. 

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O procedimento é inédito por dois motivos.

O primeiro é que tudo ocorre no interior do corpo, sem intervenção cirúrgica. Há pouco mais de uma semana, um equipe de cientistas e médicos europeus já havia utilizado edição genética para tratar uma doença de pele hereditária antes considerada incurável. Eles pegaram algumas células-tronco da pele de um paciente de 7 anos, corrigiram o erro no DNA, estimularam a reprodução dessas células para criar uma pele nova, de laboratório, e a implantaram o órgão sintético com sucesso na criança. Saiu aqui na SUPER, inclusive. Com Madeux, nada disso será necessário. Ele tomará seus novos genes como se fossem remédio. Se der certo, o efeito se manifestará em no máximo três meses. Os médicos calculam que apenas 1% das células do fígado precisam ser corrigidas para o truque dar certo.

O segundo é que o método de edição não é o já conhecido CRISPR-Cas9 – que nós explicamos mais detalhadamente aqui –, e sim uma ferramenta um pouco diferente, que usa nucleases com dedos de zinco (em tradução livre, o termo não tem uma versão definitiva em português). O nome soa ameaçador, mas a explicação é parecida com a que você já está acostumado: os tais “dedos de zinco” são como tesouras, que cortam fora a parte problemática da molécula de DNA e encaixam uma nova sequência no buraco. O transporte dos genes e dos dedos cirurgiões até o interior das células, onde eles atuarão, é feito por um vírus inócuo – que só faz o delivery, sem causar doenças. É como trocar uma peça do carro, só que em escala microscópica.

A técnica é segura na teoria, e já funcionou bem em animais. Na prática, é outra história. Afinal, qualquer erro, por mais sutil que seja, pode acabar em uma mutação no ponto errado do DNA – piorando o problema ou causando um câncer. “Quando você enfia um pedaço de DNA aleatoriamente, às vezes dá certo, às vezes não faz nada e às vezes causa danos”, afirmou à AP Hank Greely, especialista em bioética da Universidade de Stanford.

Madeux, porém, está disposto a encarar a tentativa. Hoje, ele precisa tomar semanalmente uma versão sintética da enzima – que, além de custar algo entre 100 mil e 400 mil dólares, não resolve completamente o problema. “Eu estou disposto a correr esse risco. Espero que me ajude e ajude outras pessoas”, declarou o paciente à imprensa. Se tudo der certo nesta tentativa, a Sangamo Therapeutics garante que testes com outros 12 adultos entrarão no calendário. No futuro, a técnica poderá ser usada para curar bebês recém-nascidos antes que a doença se manifeste, por volta do primeiro ano de vida.