Como é feita a terapia genética?

É a tentativa de curar uma doença genética substituindo o DNA defeituoso que a causa.

Por Tiago Cordeiro
Atualizado em 22 fev 2024, 10h29 - Publicado em 1 fev 2016, 15h40

ILUSTRA Maíra Valentim

É a tentativa de curar uma doença genética substituindo o DNA defeituoso que a causa. Para isso, utilizam-se vírus modificados, capazes de invadir o núcleo das células problemáticas e “reprogramá-las”. Quando surgiu, há cerca de 40 anos, esse tipo de tratamento médico parecia coisa de ficção científica – e houve tantas dificuldades para desenvolvê-lo que, de fato, quase não saiu do papel. Mas, na última década, começaram a surgir resultados promissores, especialmente em casos de doenças raras, provocadas pela mutação de um único gene.

1. Células do órgão em que a doença está instalada são extraídas e analisadas. Com o conhecimento atual do código genético humano, é possível comparar o DNA das células que estão funcionando mal com o de pessoas saudáveis. Identificado o problema, células sadias são retiradas (do mesmo paciente ou de outra pessoa) para serem multiplicadas em laboratório

2. Com as células saudáveis, os médicos têm acesso à sequência genética correta que deverá fazer o organismo voltar a funcionar normalmente. O passo seguinte é injetar esse material na área doente. Para isso, é preciso induzir o corpo humano a aceitar um corpo estranho invadindo seus próprios órgãos, um desafio que paralisou as pesquisas por muitos anos

3. Os cientistas tentaram criar, do zero, um organismo capaz de invadir células. Mais recentemente, eles perceberam que podiam usar vírus, seres especializados em driblar nossas defesas. Os preferidos são o adenovírus e o da herpes. Mas sua carga genética”maligna” é retirada e substituída pelo DNA “curador”, desenvolvido em laboratório. (Em uma variação menos comum, as células são corrigidas em laboratório e transplantadas direto no paciente, dispensando o vírus)

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4. Os vírus são injetados no corpo do doente, geralmente direto na área em que ele tem o problema. Para tratamentos oculares, por exemplo, é preciso inserir a agulha por dentro do olho. Alguns órgãos aceitam os organismos com medicamentos melhor do que outros: o cérebro ou a bexiga, por exemplo, são mais suscetíveis do que o fígado, que é bem blindado

5. Os vírus invadem as membranas das células doentes, atacam seu núcleo e dão início a uma reação, que combina o DNA original com a carga genéticacorretora. Se tudo deu certo, a célula agora vai funcionar corretamente. (Nos anos 1990, em alguns casos, o tratamento provocou mutações cancerígenas mortais, mas desde então o nível de segurança aumentou)

6. A célula começa a se multiplicar, numa reação em cadeia que tem a tendência de dominar o órgão doente com novos componentes, agora saudáveis. Se antes, por exemplo, ela não conseguia produzir uma proteína importantíssima, agora já é capaz. Assim os sintomas provocados pela ausência dessa proteína vão regredindo e o paciente é curado

7. Como a maior parte dos tipos de células humanas tem vida curta, é preciso continuar o tratamento à base de injeções por muitos anos. Para piorar, a terapia genética é cara. O processo completo com o único remédio desse tipo já disponível no mercado europeu, o Glybera (para tratar a deficiência da lipoproteína lípase), custa aproximadamente 1 milhão de euros

RESULTADOS CONCRETOS…

Problemas que já podem ser tratados

– Alguns tipos de cegueira, como a coroideremia e a amaurose congênita de Leber

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– Deficiência da lipoproteína lípase, que provoca uma doença grave no pâncreas

– Leucemia linfoide

– Fibrose cística

… E FUTURAS POSSIBILIDADES

Doenças que estão na mira da terapia genética

– Mal de Parkinson

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– Hemofilia